Lääkehoidon kustannusvaikuttavuudesta puhuttaessa ajatukset eksyvät usein harhapoluille.
– Ajatellaan, että kustannusvaikutukset ja kustannusvaikuttavuus ovat sama asia. Kustannusvaikutus kuitenkin tarkoittaa sitä, miten jonkin asian käyttöönotto tai toimenpide vaikuttaa kustannuksiin, kustannusvaikuttavuus sitä, että lisäkustannukset ovat kohtuullisia, kun niitä suhteutetaan saatuihin lisäterveyshyötyihin, pohtii professori Janne Martikainen Itä-Suomen yliopistosta.
Kokonaiskustannus voi vähentyä
Kun hoitojen kustannusvaikuttavuutta arvioidaan, Martikaisen mukaan näkökulmalla on merkitystä.
– Jos asiaa tarkastellaan yksittäisen potilaan näkökulmasta, kyse on vain hänelle aiheutuvista kustannuksista. Yhteiskunnallisesti eli kokonaistaloudellisesti katsottuna huomioidaan kaikki hoitoprosessista aiheutuneet kustannukset. Tällä vältetään osittaisoptimointi, jossa siirretään kaverin taskuun omalta budjettivastuulta osa kustannuksista.
Kustannukset muodostuvat monesta eri lähteestä. Lääkehoidossa yksinkertaisin kustannus on itse lääkkeestä aiheutuva kustannus.
– Kokonaistaloudellisesti ajatellen pitäisi puhua hoitoon liittyvistä seuranta- ja monitorointikustannuksista sekä suoraan sairauden hoitoon liittyvistä kustannuksista. Kun potilaan terveydentila parantuu, voi olla, että hänen tarpeensa käyttää terveyspalveluita vähenee. Se taas vähentää kokonaiskustannusta.
Martikainen ottaa esimerkiksi syöpälääkkeet. Jos oraalisilla lääkkeillä voidaan korvata infuusiovalmisteita ja hoito voidaan toteuttaa kotona, ei tarvitse matkustaa poliklinikalle saamaan hoitoa. Ei-terveydenhuoltoon liittyvät matkakustannukset vähenevät.
– Jos säännölliseen infuusiohoitoon on pitkä matka, matkakustannukset voivat syöpähoidoissa olla tuhansia euroja.
Vähäisintä ei ole tuottavuuden paraneminen liittyen potilaan toiminta- ja työkykyyn.
– Lääkehoidolla ihminen saadaankin parempaan kuntoon ja hän pystyy palaamaan töihin. Tällöin saadaan aikaan tuotannon menetyksistä aiheutuvia säästöjä.
Resursseja vapautuu
Kustannusvaikuttavuudesta ei voida puhua ilman terveysvaikutuksia. Martikaisen mukaan lääketaloustieteessä relevantti terveysvaikutusten mittari on laatupainotettu elinvuosi. Siinä otetaan huomioon potilaan elinajanodotteessa ja terveyden elämänlaadussa tapahtuva muutos.
– Monissa sairauksissa hoidot ovat kehittyneet niin pitkälle, ettei elinajanodotteeseen voida vaikuttaa. Mutta siihen pystytään vaikuttamaan, miten voidaan tuottaa laatua, hyvää elämää.
Esimerkiksi sydämen vajaatoimintaan liittyy usein sairaalajaksoja. Oireita lieventävien ja toimintakykyä parantavien lääkkeiden ansiosta sairaalahoidon tarve voi vähentyä.
– Voisi ajatella, että sairaalahoidon vähentymisestä saadaan säästöjä. Terveydenhuollon palvelurakenne on kuitenkin sellainen, että ihmiset ovat sairaalassa töissä joka tapauksessa. Säästöt tarkoittaisivat sitä, että osastoja ja poliklinikoita suljettaisiin.
Martikainen toteaa, että säästöjen sijaan pitäisi puhua vapautuvista resursseista.
– Jos sydämen vajaatoimintaa sairastavat potilaat eivät ole sairaalassa, niitä samoja resursseja eli hoitajia, lääkäreitä ja tiloja voidaan käyttää jonkin muun sairauden hoitamiseen. Näin käytettävillä resursseilla saadaan terveyshyötyä. Samasta kakusta saadaan paloja useammalle.
Potilaskeskeisyys trendiksi
Trendiksi on nousemassa yksittäisten potilaiden raportoimat kokemukset. Potilaan kokema hyöty on tärkeää terveysvaikutuksia arvioitaessa.
– Polven nivelrikkopotilaalle merkityksellistä voi olla, että hän pääsee kivuista eroon, tai että hän pystyy juoksemaan maratonin. Potilaan oma kokemus pyritään tuomaan arviointityöhön mukaan, kertoo Martikainen.
Potilaskeskeisyydessä käytetään muun muassa PROM- ja PREM-mittareita. Lyhenteet tulevat käsitteistä Patient Reported Outcomes ja Patient Reported Experience Measurements. Taustalla on halu ymmärtää, miten sairaus vaikuttaa ihmiseen ja hoito arjessa selviytymiseen.
– Karoliininen instituutti ja Harvardin yliopisto ovat rakentaneet globaalin ICHOM-verkoston, jonka tarkoituksena on laatia suosituksia terveyden ja toimintakyvyn mittaamisesta ja tärkeimmistä tulosmittareista eri sairausryhmissä. Se on ollut buustaamassa trendiä potilaiden raportoimista hoitotuloksista.
Martikaisen mukaan suuntaus on yksilöllisempään hoidon vaikuttavuuden arviointiin. Se ei kuitenkaan vielä vaikuta korvattavuuteen.
Suomi edelläkävijäksi
Martikainen näkee tärkeänä käyttökokemuksen todellisessa hoitotilanteessa. Real world data eli RWD-termillä viitataan siihen, miten lääke toimii ja vaikuttaa potilaan arkipäivässä.
– Suomi voisi teknisesti toimia alustana. Meillä on toimiva palvelujärjestelmä ja hyvät rekisterit. Jos saisimme real world datan infrastruktuurin kuntoon, voisimme raportoida hoitotuloksia globaalisti ja olla edelläkävijän roolissa. Se voisi mahdollistaa, että saisimme Suomeen uusia hoitoja ajoissa ja nopeasti käyttöön.
Martikaisen mukaan ympäristö, jossa syntyy kvantitatiivista hoitotietoa, herättää kansainvälistäkin kiinnostusta.
– Parhaimmillaan syntyisi positiivinen kierre: Suomeen halutaan investoida ja tulla tänne uusien hoitojen kanssa. Se olisi win-win -tilanne.
Rahoitusmallit vaikuttavuusperusteisiksi
Uusissa, kalliissa harvinaislääkkeissä voi olla vähän tutkimuksia, seurannat kesken ja potilasmäärät rajallisia. Se voi tuoda epävarmuutta päätöksentekoon ja korvattavuuteen.
Professori Janne Martikainen on tehnyt selvityksen uusien lääkehoitojen vaikuttavuusperusteisista rahoitusmalleista. Ne voisivat nopeuttaa kalliiden lääkkeiden saamista potilaiden käyttöön, jos hoito on lähtökohtaisesti kustannusvaikuttavaa ennakkoarvioiden perusteella.
– Geeniterapiassa yksittäisen potilaan hoito voi maksaa 300 000 euroa. Silloin on painetta ratkaisuille, joissa pystytään ehdollistamaan korvattavuus ja hinta siihen, että hoito tehoaa. Etupainotteista kustannusta pitäisi voida jakaa useammalle vuodelle ja katsoa, toimiiko kallis hoito vai ei.
Uudentyyppisessä vaikuttavuusperusteisessa rahoitusmallissa korkea ensimmäisen vuoden kustannus jaetaan esimerkiksi viidelle vuodelle. Ensimmäisenä vuonna tarkastetaan potilaan hoitovaste ja vuosimaksu määräytyy sen mukaan. Jos hoitovastetta ei tule, maksusitoumuksesta saadaan merkittävä alennus tai sitä ei makseta ollenkaan.
Joka tapauksessa ajattelumalli muuttuu täysin.
– Kun ostan lääkkeen apteekista, se voi tulevaisuudessa tarkoittaa leasing-maksun maksamista, professori kuvaa.
Vaikuttavuusperusteisia ratkaisumalleja on eniten Italiassa ja Yhdysvalloissa. Martikaisen mukaan Suomessa ollaan vielä jälkijunassa.
– Julkissektorilla haasteita tuo se, että tietojärjestelmien kehitysasteet vaihtelevat. Vain osassa Suomea voidaan kerätä tietoa hoidon vaikutuksista. Lisäksi uusien mallien käyttöönotto vaatii osaamista. Sitä voitaisiin kartuttaa paikallisilla kokeiluilla.
Sairaalaympäristössä voidaan poimia tietojärjestelmistä potilaiden tietoja ja hoitovastetta. Tietojärjestelmät ja vaikuttavuuden seuranta ovat haasteena avopuolella, etenkin perusterveydenhuollossa.
– Tietyillä alueilla erikoissairaanhoito ja perusterveydenhoito on integroitu keskenään, mutta kaikkialla tiedot eivät siirry tai ne eivät ole helposti yhdistettävissä. Toivottavasti sote-uudistuksessa integraatiot olisivat ainakin hyvinvointialuekohtaisia, jotta tieto saataisiin siirrettyä.