Lääkkeen elinkaari, osa 2: Myyntilupa takaa laadun

Tarkan tutkimustyön ja valvonnan ansiosta markkinoilla olevat lääkkeet ovat turvallisia ja tarkoituksenmukaisia.

Vuonna 1937 yli sata ihmistä kuoli dietyleeniglykolia sisältäneen sulfaniiliamidieliksiirin aiheuttamaan munuaisvaurioon. Onnettoman tapauksen seurauksena Yhdysvalloissa perustettiin lääkkeiden myyntilupajärjestelmä, joka otettiin Suomessa käyttöön vuonna 1966. Nykyään lääkkeiden myyntiluvat ovat tarkasti säädeltyjä, jotta vastaavilta katastrofeilta vältyttäisiin.

Tällä hetkellä Suomessa on noin 9 500 lääkkeiden myyntilupaa, joista 8 700 on myönnetty reseptivalmisteille ja vajaat 800 itsehoitovalmisteille. Kaikki myyntiluvan saaneet lääkkeet on lääkevalvontaverkostossa todettu tarkoituksenmukaisiksi, turvallisiksi ja laadukkaiksi.

– Tärkein arviointikriteeri myyntilupaa myönnettäessä on hyötyjen ja haittojen suhde. Tutkimusdokumentaatiota on oltava tarpeeksi, jotta tällaista arviointia voidaan tehdä. Jokaisella lääkkeellä on haittavaikutuksia, mutta hyötyjen tulee olla haittoja suuremmat. Kovatkin haittavaikutukset sallitaan, jos tauti on vakava. Esimerkiksi syöpälääkkeet saattavat aiheuttaa hiustenlähtöä ja suolistovaikeuksia, Lääkevalmisteiden arviointi -prosessin johtaja Esa Heinonen Fimealta kertoo.

Monia hakutapoja

Lääkkeen myyntilupaa voidaan hakea yhdellä hakemuksella koko Euroopan Unionin alueelle. Vaihtoehtoisesti lupaa voidaan hakea vain yhteen tai useampaan jäsenmaahan.

– Ennen lääkevalvontavirasto kussakin maassa arvioi kaiken itse. Viranomaisvaatimukset ja myyntiluvilta vaaditun dokumentaation määrä ovat kuitenkin kasvaneet, joten työnjako Euroopan Unionin sisällä on järkevöittänyt lääkeviranomaisten työtä, Heinonen sanoo.

Koko Euroopan Unionin kattava myyntilupa haetaan keskitetyllä myyntilupamenettelyllä. Lupa myönnetään Euroopan lääkevirasto EMA:n (European Medicines Agency) lääkekomitean lausunnon perusteella. Lääkekomiteassa on edustajia kaikista jäsenmaista eli yhteensä 31 lääkevirastosta ympäri Euroopan. Yhteistyön ansiosta hakemukseen perehtyy kerrallaan vain kaksi asiantuntijatiimiä, joista toinen toimii hakemuksen raportoijana ja toinen rinnakkaisraportoijana. Raportoijat esittävät arvionsa lääkekomiteassa, jossa muiden maiden lääkeviranomaiset osallistuvat keskusteluun ja päätöksentekoon ennen luvan myöntämistä.

Rinnakkaislääkkeiden myyntiluvat haetaan yleisimmin hajautetulla myyntilupamenettelyllä. Siinä yksi Euroopan Unionin jäsenvaltio aloittaa myyntilupahakemuksen arvioinnin, jonka jälkeen muut jäsenvaltiot osallistuvat prosessiin ennen myyntiluvan myöntämistä. Myyntilupa myönnetään kaikkiin hakemusta koskeviin maihin, ja luvan myöntää kunkin maan viranomainen.

Itsehoitolääkkeiden myyntiluvat haetaan tavallisimmin kansallisella menettelyllä, minkä vuoksi eri maiden itsehoitolääkkeiden tarjonta vaihtelee suuresti.

Kansallisesti myönnettyä myyntilupaa voidaan laajentaa muihin maihin tunnustamismenettelyllä, jossa muut jäsenvaltiot arvioivat myyntiluvan myöntäneen maan arviointiraportin. Muut valtiot voivat vaikuttaa lupapäätöksen sisältöön ennen kuin kukin jäsenvaltio myöntää luvan omassa maassaan.

– Kansallisia lupahakemuksia tulee kymmenkunta vuodessa. Laajempia, muutamaa maata koskevia hakemuksia, joissa Fimea on joko raportoijan tai kommentoijan roolissa, tulee satoja. Kaikkein vaativimman tason hakemuksia, jotka koskevat uusia innovatiivisia lääkeaineita, tulee Euroopan lääkeviraston koordinoimassa keskitetyssä prosessissa kolmisenkymmentä, Heinonen sanoo.

Lääkkeelle voidaan myöntää myös ehdollinen myyntilupa, joka perustuu rajalliseen tutkimustietoon. Ehdollinen myyntilupa tulee kyseeseen, jos sairauteen on olemassa vain vähän lääkkeitä saatavilla. Tällöinkin edellytetään, että lääkeyhtiö jatkaa tutkimusten tekoa pystyäkseen todistamaan laajemmin väitteet lääkkeen tehosta ja turvallisuudesta.

Tehoa todistamassa

Ennen myyntiluvan hakemista lääkeyhtiön tutkimus- ja tuotekehitysosasto suorittaa lääkeaineella mittavat, vuosia kestävät farmaseuttiskemialliset, kliiniset ja ei-kliiniset kokeet, jotka dokumentoidaan tarkasti myyntilupahakemusta varten. Tiedon dokumentointi alkaa heti lääkkeen kehityksen ensivaiheista alkaen.

– Lääkeyhtiönä meidän tehtävämme on tehdä tarvittavat tutkimukset lääkkeen tehosta, turvallisuudesta ja laadusta. Toimitamme niistä raportit viranomaisille, jotka arvioivat ja hyväksyvät dokumentaation ennen kuin lääke voidaan tuoda markkinoille, GSK:n lääketieteellinen johtaja Juhana Idänpään-Heikkilä kertoo.

Kansainvälisenä yrityksenä GSK hakee myyntilupia myös Euroopan
Unionin ulkopuolelle, jolloin myyntiluvan hakuprosessi on erilainen. Siinä missä Euroopan lääkevirasto EMA:lle lähetetään kerralla kaikki dokumentaatio, esimerkiksi Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA:lle (Food and Drug Administration) lähetetään tietoa uudesta lääkkeestä hyvin varhaisesta tutkimusvaiheesta alkaen. Kun myyntiluvan hakeminen tulee ajankohtaiseksi, luvan saa nopeammin, sillä viranomaiset ovat jo ehtineet tutustua dokumentaatioon.

– Tärkeää on, että innovatiiviset uudet lääkkeet pääsevät markkinoille ja siten potilaiden käyttöön mahdollisimman nopeasti. Sen sijaan Euroopan myyntilupaprosessin hyvänä puolena on täsmällisyys, sillä tiedämme tarkalleen jokaisen arviointivaiheen keston,
Idänpään-Heikkilä sanoo.

Hän muistuttaa kuitenkin kulttuurieroista, sillä Euroopassa lääkkeiden tehoa ja turvallisuutta arvioivat usean maan lääkeviranomaiset, jolloin vähitellen tulleen tiedon arviointi ei välttämättä olisi mahdollista.

Dokumentaatiota arvioimassa

Lääkeyhtiön kokoama kymmenien tuhansien sivujen dokumentaatio siirtyy lupaa haettaessa lääkeviranomaisten tarkasteltavaksi.

– Myyntilupahakemuksia arvioi moniammatillinen arviointitiimi riippuen aina arvioitavasta valmisteesta. Tavallisimmin arviointitiimiin kuuluvat kliininen ja farmaseuttinen arvioija sekä myyntilupakoordinaattori. Lisäksi tiimissä saattaa työskennellä biostatistikkoja, biokemistejä ja muita erikoisalojen osaajia tarpeen mukaan, Fimean myyntilupakoordinaattori Tarja Sissala-Airaksinen kertoo.

Fimeassa työkielenä on pääasiassa englanti, sillä lääkeyhtiöt toimivat globaalisti ja kansallisena viranomaisena Fimea toimii yhteistyössä muiden eurooppalaisten lääkeviranomaisten kanssa.

– Työmme ansiosta kansallisille ja Euroopan Unionin markkinoille pääsee vain tutkittuja lääkkeitä, joiden teho ja turvallisuus on taattu, Sissala-Airaksinen sanoo.

Riskit tarkastelussa

Lääkkeen myyntilupahakemukseen liitetään aina riskinhallintasuunnitelma, johon kirjataan havaitut ja potentiaaliset riskit sekä tutkimustiedossa olevat aukkokohdat ja toimenpiteet niiden paikkaamiseksi. Kun aukkokohdat täydentyvät, valmisteyhteenvetoa voidaan joutua muuttamaan esimerkiksi lisäämällä uusia varoituksia tai muuttamalla lääkkeen annostusta.

Kaikki haitta- ja yhteisvaikutukset eivät tule ilmi ennen myyntiluvan myöntämistä huolellakaan tehdyistä lääkeainekokeista, sillä niihin osallistuu vain muutama tuhat potilasta. Kun lääkettä myydään ympäri Euroopan ja käyttäjiä on satoja tuhansia, harvinaisemmat haitta- ja yhteisvaikutukset tulevat esille.

– Viime vuosina olemme vetäneet markkinoilta esimerkiksi erään kipulääkkeen ja laihdutusvalmisteen, sillä ne aiheuttivat sydänoireita. Tällaisia takaisinvetoja tulee silloin tällöin, Heinonen sanoo.

Lääkevalmisteen turvallisuuden varmistaminen on lääkeyhtiön vastuulla. Sitä varten lääkeyhtiö tutkii ja seuraa lääkkeen turvallisuutta myyntiluvan saamisen jälkeen.

Tutkimustuloksista ja raportoiduista haittavaikutuksista lääkeyhtiöt tuottavat säännöllisesti turvallisuusraportteja, jotka toimitetaan lääkeviranomaisten arvioitaviksi.

– Näytön kerääminen on meidän vastuullamme, mutta arvioimme tutkimusten tulokset yhteistyössä lääkeviranomaisten kanssa. Tämä on siten yhteispeliä, Idänpään-Heikkilä toteaa.

Fimea käsittelee kaikki Suomesta tulleet haittavaikutusilmoitukset sekä seuraa jäsenmaiden välisen työjaon mukaisesti sille määriteltyjen lääkkeiden turvallisuussignaaleja. Valvontatyö jatkuu niin kauan, kun lääke on markkinoilla.

Lue lääkkeen elinkaaren vaiheet:
Osa 1: Tutkimuksesta potilaskokeeseen. Miten lääke syntyy?
Osa 3: Korvattavuus / lääkkeen arviointi
Osa 4: Lääkkeen markkinointi ja lanseeraaminen
Osa 5: Lääkkeiden turvallisuuden seuranta
Osa 6: Lääkkeen hintakilpailu

Lääkkeen elinkaari:

Osa 1: Uusia lääkkeitä kehittämässä

Kommentoi

  • * Tähdellä merkityt kentät ovat pakollisia Viestisi ei näy julkisesti

Joko teillä mitataan asiakaskokemusta?

Farmasialiiton johtamiskoulutus keräsi syyskuussa mukavan määrän osallistujia kuulemaan asiakaskokemuksen johtamisesta.

Puheenjohtajat tapasivat toimistolla

Puheenjohtajien koulutuspäivä 4. lokakuuta tarjosi ajankohtaista tietoa niin aluetoiminnasta kuin Farmasialiiton strategiastakin. Vieraaksi oli kutsuttu Juhana Vartiainen.

Yhdessä potilaan parhaaksi

Farmasialiitto on valinnut Vuoden Farmaseutiksi rovaniemeläisen Maija Pirttijärven, jolle moniammatillisuuden kehittäminen on sydämen asia.

Oletko valmis menemään lakkoon?